PROsEXPLOR : valutazione esplorativa in pazienti con mesotelioma e tumori rari

SCHEDA SINTETICA DEL PROGETTO DI RICERCA
FINANZIATO DALLA FONDAZIONE BUZZI UNICEM

Proponente: Federica Grosso

PATIENT REPORTED OUTCOMES (PROs): VALUTAZIONE ESPLORATIVA IN PAZIENTI CON MESOTELIOMA E TUMORI RARI. (PROsEXPLOR) 
IDEA/INNOVAZIONE:
ci proponiamo di implementare nella routine assistenziale di un campione di pazienti affetti da mesotelioma e tumori rari un sistema di monitoraggio proattivo dei sintomi correlati alla malattia e alle terapie oncologiche basato su modello dei patients reported outcomes del CTCAE (NCI-PRO-CTCAETM ITEMS ITALIAN)

PRESUPPOSTI:
Il termine patient-centredness - o “assistenza centrata sul paziente” - è correntemente utilizzato per descrivere una modalità di assistenza che pone il paziente al centro della decisione clinica, diversa quindi dalla modalità di assistenza disease-centred o therapy-centred, che è stata la maggiormente diffusa fino ad oggi. Il paziente è il suo miglior medico e coinvolgerlo attivamente nella propria cura, ogni qualvolta sia possibile e con le più idonee modalità per ciascun individuo, non è solo un ideale emozionale ma un intervento con un rilevante impatto prognostico. 
All’ASCO di quest’anno è stato presentato uno studio (Basch E, et al, ASCO 2017 NCT00578006) che ha sottolineato l’importanza del monitoraggio proattivo della tossicità dei trattamenti sistemici secondo una tecnica di raccolta dei dati, definita come patient reported outcomes (PROs) ovvero “esiti/risultati riportati dal paziente”. Lo studio ha confrontato un gruppo di pazienti sottoposto a monitoraggio proattivo dei sintomi tra le visite programmate, rispetto ai pazienti che venivano monitorati solo durante le visite programmate e ha evidenziato un vantaggio di sovravvivenza statisticamente significativo di 5 mesi, che ha mantenuto la significatività alla analisi multivariata, per i pazienti sottoposti a monitoraggio proattivo dei sintomi. Gli stessi pazienti hanno inoltre meno frequenti accessi al pronto soccorso. Le possibili spiegazioni dell’aumento di sopravvivenza risiedono nel fatto che un intervento più precoce evita l’instaurarsi di complicanze più difficilmente controllabili, che il monitoraggio più intensivo dei sintomi migliora il controllo degli eventi avversi della chemioterapie consentendo un miglior controllo degli stessi e di conseguenza una migliore compliance al trattamento consente un prolungato trattamento e infine che il controllo dei sintomi permette un miglior stato funzionale che è provato essere associato a una migliore sopravvivenza. 
La modalità dei PROs prevede che sia il paziente stesso, sollecitato da richieste che provengono dall’equipe curante, con mezzi concordati a priori (email, sms, telefonata) a riportare/comunicare qualsiasi tipo di modificazione del suo stato di salute dopo l’inizio della terapia o in corso di monitoraggio clinico anche in assenza di terapie specifiche. Sono quindi i pazienti stessi a fornire le informazioni circa il loro stato di salute e sull’impatto degli eventuali trattamenti sulla loro condizione fisica o mentale. I PROs non prevedono l’intermediazione o l’interpretazione da parte dei professionisti o di soggetti diversi dal malato, che può eventualmente ricorrere al proprio famigliare di riferimento (care giver) per una migliore descrizione degli eventi, qualora non sia completamente autosufficiente.

VANTAGGI:
L’utilità dei PROs risiede nella constatazione che spesso gli osservatori esterni tecnici sovrastimano o sottostimano certi eventi: frequentemente per esempio vengono sottostimati l’impatto psicologico dei trattamenti e del dolore sulla vita quotidiana. La prospettiva del paziente costituisce un elemento chiave della diagnosi e del trattamento in quanto:

• Le informazioni fornite dal paziente sono indicatori complementari e unici dell’evoluzione della malattia oncologica di base e dell’efficacia del trattamento;
• Numerose società scientifiche riconoscono il ruolo chiave delle informazioni fornite dal paziente nella diagnosi e nel trattamento, come dimostra la loro crescente inclusione nelle linee guida cliniche;
• Negli studi clinici gli esiti riferiti dai pazienti offrono informazioni importanti per la valutazione dell’efficacia di nuovi trattamenti;
• Le informazioni riguardanti gli esiti riferiti dai pazienti sono spesso essenziali per una buona pratica clinica e spesso anticipano gli interventi mirati ad affrontare sintomi che vengono più prontamente risolti;

Le informazioni oggettive (del medico) e soggettive (del paziente) devono esere integrate e devono essere complementari sia nella fase di cura che nel caso di partecipazione ad uno studio clinico. Durante la cura i PROs sono utili per valutare l’opportunità di personalizzazione del programma terapeutico individuale; nella ricerca clinica la rilevazione dei PROs può suggerire ed orientare gli studi verso terapia più accettabili per i malati. Soprattutto in patologie con prognosi severa l’impatto del trattamento sulla qualità della vita è fondamentale.

MODALITA’ DI ATTUAZIONE DELL’IDEA:
Per poter utilizzare le informazioni contenute nei PROs è necessario elaborare i dati in modo da renderli scientificamente misurabili e catalogabili. Il NCI statunitense ha realizzato un progetto per validare uno strumento di rilevazione denominato PRO-CTCAE. L’obiettivo del progetto è quello di utilizzare metodi scientifici rigorosi per creare un sistema utilizzabile dai pazienti per la segnalazione di eventi avversi negli studi clinici sul cancro. Il sistema genera dati utili per i ricercatori, gli enti regolatori, i medici e i pazienti. Da qualche giorno è disponibile la versione italiana. Sarebbe auspicabile l’implementazione di questo strumento non solo all’interno degli studi clinici ma anche nella corrente pratica clinica per un approccio sempre più patient-centred. 
Lo strumento consiste in un questionario, fatto di semplici domande e un set ben determinato di possibili risposte, nel quale il paziente barra semplicemente con le caselle relative alle risposte prescelte. I questionari includono domande atte alla valutazione di svariati elementi, come sintomi, benessere, qualità della vita, percezione del trattamento, rischio, soddisfazione circa una cura e soddisfazione circa la comunicazione con il personale medico. L’opinione diretta del paziente permette di stimare eventi non osservabili e comunque anche per valori tipicamente più facili da osservare il paziente resta sempre nella miglior posizione per poterli giudicare. Una diagnosi precoce degli eventi avversi (AE) è di estrema importanza per l’instaurazione di una adeguata e tempestiva terapia.

OBIETTIVO:
Obiettivo del presente progetto è implementare un sistema proattivo di monitoraggio dei sintomi mediante la versione italiana dei CTCAE-PROs nel sottogruppo di pazienti affetti da mesotelioma e tumore raro che ricevono terapia standard al di fuori di uno studio clinico e che esprimono la loro disponibilità a compilare i questionari. Il progetto ha un valore puramente esplorativo e si propone di verificare la fattibilità di questo approccio al di fuori dell’ambito della ricerca clinica. All’inizio di ogni trattamento verrà proposto al paziente e al caregiver di compilare il questionario PROs CTCAE con cadenza settimanale o comunque nel periodo intermedio tra due visite programmate. Verrà inviata informativa ai medici di medicina generale dei pazienti chiedendo la loro collaborazione per la gestione di sintomi che a giudizio dell’oncologo curante non prevedono necessariamente valutazione specialistica.

Il personale dedicato avrà come funzioni prioritarie:

1. la somministrazione dei questionari PROs CTCAE al paziente e al caregiver nei tempi previsti;

2. la registrazione dei dati su database con relativa analisi;

3. la comunicazione degli eventuali sintomi agli oncologi, ai medici di medicina generale e ai medici specialisti, tramite contatto telefonico o e-mail;

4. il supporto all’attività clinica, anche tramite la prenotazione degli esami e delle visite specialistiche richieste dall’oncologo o dal medico di medicina generale.

SCOPO:

Lo scopo finale è quello di migliorare la qualità clinico-assistenziale del paziente che riceve terapia standard.

SINTESI DEL PIANO FINANZIARIO:

VOCE DI SPESA

Personale con attività di
supporto al personale medico per 12 mesi

IMPORTO
25.000 (inclusi i costi generali di gestione della borsa di studio)

Contributo richiesto: 25.000 euro